МОСКВА, 3 НОЯБРЯ - РИА82
Российские ученые разрабатывают лекарство от миодистрофии Дюшенна - опасного заболевания мышц. Специалисты обнаружили нового молекулярного «виновника» развития этой патологии. Об этом сообщили пишет РИА Новости со ссылкой на информацию министерства науки и высшего образования РФ.
Миодистрофия Дюшенна - это тяжелое наследственное заболевание мышечной системы, от которого пока нет доступных и достаточно эффективных лекарств. Причина этой болезни - мутация гена белка дистрофина, который отвечает за прочность, стабильность и функциональную активность мышечных волокон.
При заболевании нарушается транспорт ионов калия в митохондриях - «энергетических станциях» клеток скелетных мышц, в результате чего последние постепенно слабеют. Причиной этого оказался один из транспортных белков - так называемый кальций-активируемый калиевый канал.
Сотрудники Марийского государственного университета (Йошкар-Ола) и Института теоретической и экспериментальной биофизики РАН (Пущино, Московская область) выбрали этот белок в качестве мишени для нового лекарства. В ходе эксперимента ученые на протяжении месяца вводили препарат мышам с миодистрофией и наблюдали за результатами.
Лекарство помогло улучшить состояние и функции мышечных клеток. Но из-за побочных эффектов достичь излечения подопытных животных не удалось.
«Мы продолжаем исследования, чтобы выяснить, как устранить эти побочные эффекты и улучшить качество жизни пока что мышей. В любом случае, результат достаточно яркий: мы смогли значительно улучшить структуру и функцию митохондрий скелетных мышц и состояние мышечной ткани. Это дает надежду на то, что дальнейшие работы позволят существенно затормозить развитие заболевания», - отметил руководитель проекта, доцент Марийского государственного университета, кандидат биологических наук Михаил Дубинин.
Работа была поддержана грантом Российского научного фонда.